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全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽® （通用名“注射用罗特西普”)现已纳入新版国家医保药品目录，用于β-地中海贫血（以下简称“β-地贫”）成人患者的治疗。这是首款纳入国家医保目录的β-地贫创新治疗药物，有望显著减轻患者经济压力，降低输血负担，为更多患者提供创新治疗选择。

利布洛泽®获国家药品监督管理局药品审评中心优先审评审批，于去年在国内获批上市，是十余年来首个针对β-地贫无效造血的创新药物。不同于传统输血及祛铁治疗，该药通过促进晚期红细胞成熟，有效降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，同时显著降低患者血清铁蛋白，有望减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险。经估算，对治疗应答的中国患者年输血量有望降低约57%，部分健康相关生活质量评分得以改善，并发症治疗费用相应减少。此次纳入医保后，中国β-地贫患者长期未被满足的治疗需求将有望进一步改善，为缓解社会血源紧张、改善患者生存质量、节约关键医疗资源带来积极意义。

β-地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，全球β-地贫基因携带者约8～9亿，占世界人口约1.5%。在我国，广西、广东、福建、湖南、云南、贵州、四川等地是地贫高发地区。作为一种常染色体隐性遗传病，若夫妻双方均为地贫基因携带者，其下一代约有25%的可能患有重型地贫。资料显示，中国输血依赖型β-地贫成人患者约占全球可追踪成人患者数的30%。

“相较于地贫患儿，重型成人患者往往在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战。输血困难、祛铁不规范、经济负担沉重等问题使得部分患者无法完成规范化治疗，导致并发症的发生和预期寿命的减少。”中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛表示，罗特西普的上市有效填补了创新治疗领域的空白，为患者对抗疾病提供了有力武器。该药纳入医保后，为中国成人地贫患者减轻输血负担，经估算，对治疗应答的中国患者年输血量有望降低约57%，部分健康相关生活质量评分得以改善，并发症治疗费用相应减少。

采写：南都记者 曾文琼

实习生：蒋源